二十多种Cas9酶突变方案后，终于筛选出一种特异性显著提升的酶变体。
当优化后的向导RNA和Cas9酶变体结合使用，进行第二轮修复实验时，所有人都屏住了呼吸。三天后，实验结果出来了——修复效率提升到了45%，脱靶率则降低到了0.1%以下。
“有进步，但还不够。”周悦冷静地说道，“45%的修复效率，还是无法满足临床需求。我们需要进一步提升效率，同时确保脱靶率持续稳定在极低水平。”
就在团队为提升修复效率一筹莫展时，一个特殊的患者案例，给了他们新的启发。
这天，杨芳收到了一封来自偏远山区的求助信。写信的是一名叫李念的女孩，今年只有六岁，患有这种罕见遗传病，已经出现了严重的生长迟缓、运动障碍等症状。她的父母带着她跑遍了全国各地的医院，都没有得到有效的治疗方案。得知灵湖浩宇正在开展相关研发，他们抱着最后一丝希望，写下了这封信。
杨芳将这封信交给了联合工作小组的成员们。信里还夹着一张李念的照片，照片上的小女孩瘦弱不堪，眼神却透着一股对生命的渴望。看着照片，实验室里的气氛变得沉重起来。
“我们必须尽快攻克技术难关，为这些孩子带来希望。”赵凯的语气坚定，眼中满是责任感。